ALNY_US Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Perfil

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., una compañía biofarmacéutica, se enfoca en descubrir, desarrollar y comercializar terapias de interferencia de ARN (ARNi). La cartera de productos terapéuticos de ARNi en investigación de la empresa se centra en medicamentos genéticos, enfermedades cardio-metabólicas, enfermedades infecciosas hepáticas y enfermedades oculares / del sistema nervioso central (SNC). Sus productos comercializados incluyen ONPATTRO (patisiran), una inyección de complejo lipídico para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos; GIVLAARI para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda (AHP); y OXLUMO (lumasiran) para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Además, la empresa está desarrollando givosiran para el tratamiento de pacientes adolescentes con AHP; lumasiran para el tratamiento de PH1 avanzado y cálculos renales recurrentes; patisiran para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina, o amiloidosis ATTR, con miocardiopatía; y vutrisiran para el tratamiento de la amiloidosis ATTR. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. tiene colaboraciones estratégicas con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para descubrir, desarrollar y comercializar terapias de ARNi para una variedad de enfermedades al abordar los objetivos terapéuticos expresados en el ojo y el SNC; y Sanofi Genzyme para descubrir, desarrollar y comercializar terapias de ARNi. También tiene acuerdos de licencia y colaboración con Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc .; Dicerna Pharmaceuticals, Inc .; Ionis Pharmaceuticals, Inc .; y PeptiDream, Inc. La compañía fue fundada en 2002 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.